Trattamento dell'emofilia: farmaci che sostituiscono i fattori di coagulazione del sangue

Il trattamento dell'emofilia consiste principalmente nella terapia sostitutiva, cioè nella somministrazione di un sostituto. È una terapia che dura tutta la vita e si basa principalmente sulla somministrazione di fattori coagulanti sostitutivi nel sangue. I fattori sono ottenuti da donatori di plasma sanguigno. Questi fattori possono anche essere ottenuti artificialmente, tramite ricombinazione, ma questo metodo non è ancora diffuso.

A seconda delle condizioni del paziente e della situazione individuale, si scelgono poi la forma e l'intervallo di somministrazione, il più delle volte per via iniettiva. Il trattamento può avvenire anche a domicilio. Inoltre, si possono somministrare farmaci per impedire al sangue coagulato di ridisciogliersi.

Un'alternativa a breve termine è la somministrazione di DDAVP (1-DEAMINO-8-D-ARGININA vasopressina), che può aumentare il livello del fattore di coagulazione nel sangue a breve termine stimolando il cervello, ma non è una vera e propria alternativa alle iniezioni.

Il trattamento profilattico è destinato all'infanzia e alle forme gravi di emofilia e ha lo scopo di prevenire le complicazioni della malattia, come i danni alle articolazioni e ai muscoli, e di evitare emorragie potenzialmente letali.

Il monitoraggio regolare delle articolazioni del paziente fa parte del trattamento. Vengono effettuati controlli ortopedici ed esami radiografici. Lo stato delle articolazioni e le eventuali deformità vengono monitorate regolarmente. La riabilitazione è importante. È consigliabile entrare a far parte di un centro di assistenza per l'emofilia, come un centro di trattamento dell'emofilia (HTC) o un centro di assistenza globale (CCC). Esistono anche, ad esempio, centri di trattamento.