Trattamento dell'amiloidosi: farmaci, chemioterapia e trapianto

Non è ancora noto un farmaco specifico per il trattamento dell'amiloidosi.

Poiché esistono diversi tipi di amiloidosi con cause differenti, anche il trattamento di questa condizione sarà diverso.

La terapia per la malattia in sé consiste nel ridurre i sintomi e nell'alleviare i sintomi della malattia, prevenendo l'ulteriore produzione di proteina amiloide e quindi il danno agli organi.

Chemioterapia

L'amiloidosi AL viene trattata con gli stessi farmaci o con farmaci simili a quelli di alcuni tumori, con l'obiettivo di bloccare la crescita delle cellule anomale e di eliminare il clone di plasmacellule che produce la proteina che porta alla formazione dell'amiloide.

Se la produzione e l'immagazzinamento dell'amiloide cessano, l'organismo può addirittura liberarsi completamente dell'amiloide in eccesso accumulata negli organi.

In questo modo è possibile salvare gli organi non ancora danneggiati in modo permanente.

Trapianto

La chemioterapia è spesso associata a un trapianto di cellule ematopoietiche autologhe per potenziare l'effetto della terapia.

Questa procedura prevede il prelievo di cellule staminali dal sangue del paziente attraverso una vena e la loro conservazione per un breve periodo, durante il quale il paziente assume dosi elevate di chemioterapia.

Le cellule staminali vengono poi reintrodotte nel corpo del paziente attraverso una vena.

Il trapianto è indicato solo per i pazienti che non hanno già gravi danni agli organi, soprattutto al cuore.

Terapia di supporto

La terapia di supporto è una parte importante di una terapia adeguata, in quanto allevia i sintomi derivanti dal danno d'organo.

Quando i reni sono danneggiati e si sviluppa la sindrome nefrosica (minzione di grandi quantità di proteine), si raccomanda la restrizione di sale e liquidi, l'assunzione di diuretici, la sostituzione dell'albumina e, in caso di remissione dell'amiloidosi, il trapianto di rene.

Nei pazienti che non sono candidati al trapianto di rene, la dialisi è un'opzione.

La dialisi utilizza una macchina che filtra periodicamente tutti i rifiuti metabolici, i sali e i liquidi dal sangue.

In questo modo, sostituisce la funzione dei reni.

In caso di danno cardiaco e conseguente insufficienza cardiaca, viene introdotto un trattamento con diuretici e antagonisti dell'aldosterone.

I gravi disturbi del ritmo cardiaco (aritmie) vengono trattati somministrando, ad esempio, amiodarone. La digossina è inappropriata in questo caso. Se il ritmo cardiaco non viene corretto, è indicato il trapianto chirurgico di pacemaker.

Nei pazienti con danni cardiaci gravi ma isolati, è opportuno prendere in considerazione il trapianto di cuore.

Alcuni tipi di amiloide si formano nel fegato, quindi il trapianto di fegato può bloccare questa produzione.