Trattamento della leucemia

L'obiettivo del trattamento è la remissione completa permanente con normalizzazione dell'emocromo e del midollo osseo.

Lo standard di cura di base consiste nel dividere i pazienti in gruppi in base alla presenza di mutazioni genetiche.

Una maggiore conoscenza delle singole anomalie genetiche consente di adattare meglio il trattamento ai pazienti.

Il trattamento standard e di base è la chemioterapia, una combinazione di citostatici in regimi conformi ai protocolli internazionali.

Oggi disponiamo anche di terapie mirate che agiscono selettivamente su un bersaglio specifico.

Agiscono sulle vie di segnalazione e cercano di sopprimere la crescita del tumore.

Per esempio, nel trattamento vengono utilizzati inibitori di enzimi come le tirosin-chinasi e anticorpi monoclonali.

Essi apportano un beneficio terapeutico in un determinato gruppo di pazienti (ad esempio con una determinata mutazione genetica).

Nel trattamento della leucemia si utilizza anche l'irradiazione (radioterapia), che viene impiegata quando è indicata.

Il trattamento principale è quello sintomatico e di supporto, la prevenzione delle complicanze e il monitoraggio rigoroso da parte dell'ambulatorio.

I pazienti devono spesso affrontare un grave decorso di infezioni: in questi casi è essenziale un trattamento antibiotico ad ampio spettro.

Nel trattamento della leucemia si utilizzano spesso i corticosteroidi, che, tra gli altri effetti, hanno un cosiddetto effetto linfolitico (inibiscono la proliferazione del tessuto linfoide).

Altre terapie comprendono fattori di crescita che promuovono l'ematopoiesi.

Un trattamento molto comune e ripetutamente necessario è la trasfusione di sangue.

Trapianto di cellule ematopoietiche

Il trapianto è un metodo di trattamento in cui le cellule ematopoietiche - chiamate trapianto - vengono trasferite al paziente quando l'emopoiesi è compromessa.

Lo scopo principale di un trapianto è quello di sostituire il tessuto ematopoietico distrutto con cellule ematopoietiche sane.

L'impulso alla ricerca sui trapianti è venuto dalle esplosioni atomiche, in cui l'emopoiesi veniva soppressa.

L'idea rivoluzionaria è stata quella di distruggere deliberatamente il midollo osseo malato (ad esempio con alte dosi di radiazioni o chemioterapia) e sostituirlo con cellule ematopoietiche sane.

Un'importante scoperta in campo medico è stata la scoperta del cosiddetto sistema HLA (antigeni leucocitari umani) nel sangue.

Non dividiamo più il sangue solo in base ai gruppi sanguigni, ma distinguiamo anche caratteristiche speciali sui globuli bianchi (leucociti) - gli antigeni.

In questo modo siamo in grado di caratterizzare in modo molto più preciso il sangue di una persona in caso di trasfusione o trapianto.

Questo principio viene utilizzato nel trattamento della leucemia: si utilizzano alte dosi di citostatici e/o radiazioni per sopprimere l'ematopoiesi malata. La guarigione è resa possibile dal trapianto di cellule ematopoietiche al momento opportuno.

Tipi di trapianto:

• Allogenico
• Allogenico non correlato (su registri di donatori di midollo osseo o di sangue del cordone ombelicale)
• Trapianto autologo (dal proprio corpo, donazione in remissione completa della malattia)

Fonte cellulare:

• Midollo osseo
• Cellule ematopoietiche da sangue periferico circolante
• Sangue del cordone ombelicale

Cellule ematopoietiche da sangue periferico

Il midollo osseo è la sede dell'emopoiesi.

Nei primi tempi, le donazioni e i trapianti venivano effettuati mediante iniezioni nel midollo osseo.

Oggi la medicina individua le cellule staminali ematopoietiche in periferia: normalmente sono poche, ma con il trattamento e la perdita di globuli bianchi, l'organismo vuole rigenerarsi e getta nel sangue un numero maggiore di cellule ematopoietiche.

Questo processo può essere potenziato con speciali fattori di crescita nel trattamento e con il tempo le cellule ematiche si esauriscono.

Questo tipo di trapianto è il più utilizzato al mondo.

Sangue del cordone ombelicale

La percentuale relativamente alta di cellule ematopoietiche nel sangue del cordone ombelicale ne consente l'uso nel trattamento delle malattie oncoematologiche.

Il trapianto di sangue del cordone ombelicale viene utilizzato principalmente per trattare i bambini, ma può essere eseguito anche negli adulti.